多发性骨髓瘤是人体浆细胞发生恶性增殖的疾病，是一种不可治愈的血液系统恶性肿瘤。在我国，多发性骨髓瘤已经超过急性白血病，成为位居第二位的血液系统恶性肿瘤。中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)、淋巴瘤诊疗中心主任邱录贵主任表示：“创新药物弥补了过去的治疗空白，也对已有治疗方案不断产生优化，为众多多发性骨髓瘤患者带来了长期生存的希望。”

据统计，我国多发性骨髓瘤每年新发病例数高达27800例，作为一种多发于老年人的恶性血液肿瘤，随着我国人口老龄化的加速，多发性骨髓瘤的发病率也将逐年上升。多发性骨髓瘤目前仍无法治愈，导致患者生存期缩短的同时，多数多发性骨髓瘤患者会出现骨痛和骨折，增加了临床治疗难度及患者的伤残率，约50%的患者伴有肾脏损伤，如肾功能不全甚至需要进行血液透析。多发性骨髓瘤带来愈发沉重的疾病负担的同时，因其起病缓慢、缺乏典型症状，与其他科室的疾病较难区分，且有些患者没有明显的自觉症状，患者常常因对症状不重视或不了解，而未能及时到血液科就诊导致延误诊治时机。

负担沉重 提升公众认知势在必行

“多发性骨髓瘤的常见临床表现包括高钙血症，肾功能损害，贫血和骨病。通过科普提升公众对多发性骨髓瘤的认知，发现可疑症状后及时到血液科就诊从而实现早诊早治，对改善患者预后十分重要。”邱录贵主任表示：“多发性骨髓瘤早期诊断后纳入早期管理，可通过精确的预后评估与危险分层实现精准治疗。比如多发性骨髓瘤中的惰性类型可以暂不治疗而是定期观察，而其它类型多发性骨髓瘤则应依据分层评估积极进行相应治疗以提高患者生活质量，延长生存。”

“与多发性骨髓瘤的部分类型可以暂不治疗不同，另一种同为浆细胞恶性肿瘤的罕见病-原发性轻链型淀粉样变，一经确诊即应尽早开始治疗。”中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)安刚主任特别指出：“这些患者骨髓中的浆细胞会产生异常淀粉样轻链并不断沉积在重要器官中，最终导致患者器官衰竭甚至死亡，确诊时往往已经中晚期，中位生存时间仅1-2年。”

医保助力 创新药物提升患者生存

虽然多发性骨髓瘤目前仍不可治愈，但近十年来，随着创新药物在临床治疗中的广泛应用，我国多发性骨髓瘤患者的生存期已经由过去的3-5年提升至7-8年甚至更久，疾病已经逐渐趋向慢病化。然而，仅仅是创新药物的临床可用并不能实现广泛患者的获益，恶性肿瘤患者面对的高额经济负担常常限制了创新药物的实际使用。既要有得用，还要用得起，创新药物的临床价值才能真正得到最大化的体现。可喜的是，伴随着近年来医疗政策的持续支持，创新药物更多更快的被纳入国家医保目录，其适应症也得以不断拓展。在刚刚公布的新版医保目录中，多发性骨髓瘤创新药物达雷妥尤单抗的适应症即从二线及以上拓展至一线多发性骨髓瘤的治疗。

“新医保目录的启动将极大减轻患者的经济负担，也为优化临床用药方案提供了更多可能。” 邱录贵主任表示：“创新药物已经成为多发性骨髓瘤标准治疗方案的重要组成部分，创新药物纳入医保及医保适应症的扩展都将极大程度的降低患者接受最优治疗方案的障碍，从而使广泛患者真正获益于创新治疗方案带来的长期生存。”

邱录贵主任认为，未来，第一方面是从临床上依托已经建立的完整精确诊断和治疗的体系，更规范的，进行更加精准的诊断，根据病人不同的预后分层，给病人进行规范化的精准治疗。第二方面会重点关注于从基础研究到转化、到临床，为这些难治、或者目前没有有效治疗方法的病人探索解决方案。这里面首先是对机制的研究，对疾病发生发展和耐药过程的机制研究，去寻找新的治疗的靶点，针对这些进一步从转化的角度去开发相应的产品，包括精确诊断的产品。

多发性骨髓瘤作为血液系统恶性肿瘤，还要注意其诊断与治疗都需要在正规的血液专科进行。“随着京津冀一体化政策的不断深化，更多优质医疗资源汇聚到天津，血研所将继续提高血液肿瘤医疗服务能力以应对日益增长的患者需求。” 邱录贵主任表示：“在未来长期规划中，团泊院区将以恶性血液肿瘤为重点，打造高水平临床诊疗国际标杆，服务于包括多发性骨髓瘤在内的众多血液系统恶性肿瘤患者。”